Ти дійсно грав з матір\'ю-природою\'
Опубликованно 31.12.2017 08:30
У ході експерименту було зроблено в понеділок в Каліфорнії 44-річний Брайан Madeux. Через крапельницю, він отримав мільярди копій Гена коригувальні та генетичний інструмент, щоб скоротити його ДНК в певному місці, повідомляє AP.
"Це принизливо", щоб бути першим, щоб перевірити це, сказав Madeux, хто має метаболічне захворювання називається синдромом Хантера. “Я готовий піти на такий ризик. Сподіваюся, це допоможе мені та іншим людям".
Містер Madeux вирішив піти на ризик, щоб допомогти собі та іншим. Джерело: AP.
Ознаки того, що вона працює, може прийти в місяць; тести покажуть точно в три місяці.
Якщо це успішно, це може дати серйозний поштовх для неоперившейся області генної терапії. Вчені відредагували до гени людей, змінюючи клітини в лабораторії, які потім повертаються до пацієнтів.
Але ці методи можуть бути використані тільки для декількох видів захворювань. Деякі дають результати, які можуть не останній. Деякі інші поставити новий ген, як запасна частина, але не може контролювати, де він вставляє в ДНК, що може призвести до нової проблеми, як рак.
На цей раз, Гена майструвати відбувається в точній шляхово всередині тіла. Це як відправити міні-хірургом разом, щоб розмістити новий ген в потрібному місці.
“Ми скорочуємо свій ДНК, відкрити його, вставити ген, зшити його назад. Непомітну штопання", - говорить доктор Сенді Макрей, президент компанії Sangamo терапії каліфорнійської компанії тестували дві метаболічно захворювання та гемофілії. "Це стає частиною вашої ДНК і є для іншої частини вашого життя."
Також існують методи генної терапії, які не передбачають редагування ДНК. Джерело: Istock.
Це також означає, що немає шляху назад немає шляху, щоб стерти будь-які помилки редагування може викликати.
"Ти дійсно грав з матір\'ю-природою" і ризики не можуть бути повністю відомі, але дослідження повинні рухатися вперед, тому що це невиліковні хвороби, сказав один незалежний експерт, Доктор Ерік Тополь з Трансляційних досліджень інституту Скріппса в Сан-Дієго.
Говард Кауфман, Бостонський вчений Національного інституту групи здоров\'я, які схвалив досліджень сказав, що обіцянка редагування Гена занадто великий, щоб його ігнорувати.
"До цих пір не було ніяких доказів, що це буде небезпечно", - сказав він. "Зараз не час лякатися".
ГОРЕ ВІД ГОЛОВИ ДО НІГ
Менше ніж 10 000 чоловік у всьому світі ці хвороби обміну речовин, почасти тому, що багато вмирають дуже молодими. Тих стан Madeux, відсутність ген, який виробляє фермент, який розщеплює деякі вуглеводи. Ці накопичуються в клітинах і викликають хаос по всьому тілу.
Пацієнти можуть мати часті застуди і отити, спотворені риси обличчя, втрата слуху, проблеми з серцем, утруднене дихання, шкірні і очні захворювання, кісток і суглобів недоліки, проблеми з кишечником і мозком і мисленням проблеми.
Вчені, які затверджені експерименту кажуть, що це безпечно. Джерело: Istock.
Madeux було 26 операцій з приводу гриж, бурсит, кістки защемлення хребта, і вухо, око і проблеми з жовчним міхуром.
"Схоже, я зробив операцію в будь-який інший рік мого життя" і багато процедур у період, сказав він. У минулому році він ледь не помер від бронхіту і нападу пневмонії. Хвороба понівечила його дихальні шляхи, і "я тону в моїх виділеннях, я не кашляєш."
ЯК ЦЕ ПРАЦЮЄ
Ген-редагування інструмент під назвою crispr стало багато останнім часом уваги, але в даному дослідженні він називається нуклеази цинкового пальця. Вони як "молекулярні ножиці", які прагнуть і вирізати певний шматок ДНК.
Терапія складається з трьох частин: нового Гена і два цинку палець білків. Інструкції ДНК для кожної частини поміщаються у вірус, що це було змінено, щоб не викликати інфекцію, але, щоб переправити їх у клітини. Мільярди екземплярів вони дані через Відень.
Вони відправляються в печінку, де в клітинах використовуйте інструкції, щоб зробити цинкового пальця і підготувати Гена коригуючі. Ріжуть пальці ДНК, що дозволяє новий ген, щоб прослизнути. Тоді новий ген направляє у клітинці, щоб зробити фермент пацієнта не вистачало.
ЩО МОЖЕ ПІТИ НЕ ТАК
Питання безпеки мучать деякі більш ранні генної терапії. Одне турбує, що вірус може спровокувати імунну систему атакувати. У 1999 році 18-річний Джессі Гелсінгер помер у дослідженні генної терапії з цією проблемою, але нові дослідження використовувати інший вірус, який довів, що набагато безпечніше в інших експериментах.
Ще один привід для занепокоєння полягає в тому, що вставка нового Гена може мати непередбачені наслідки на інші гени. Що трапилося багато років тому, коли вчені використовували генну терапію для лікування деяких випадків розладом імунної системи під назвою "хлопчик в міхурі" хвороба. Через кілька пацієнтів, у яких розвинулася лейкемія, тому що новий ген вставити в місце в нативної ДНК, де він ненавмисно активований ген раку.
Є побоювання, що новий ген може мати непередбачені наслідки на інші гени. У Istock Джерело.
"Коли ви вставляєте шматок ДНК у випадковому порядку, іноді виходить добре, іноді нічого не робить, а іноді шкодить", - сказав Хенк грилі, биоэтик Стенфордського університету. "Перевага у редагуванні генів можна поставити ген, де ви хочете його".
Нарешті, деякі побоюються, що вірус міг потрапити в інші місця, такі як серце, або яйця і сперматозоїди, де він може вплинути на майбутні покоління. Лікарі кажуть, вбудованих генетичних гарантій не допустити терапії працювати де завгодно, але не печінка, як насіння, яке проростає тільки в певних умовах.
"Я нервую і хвилююся," Madeux сказав, як він збирався покинути лікарню. "Я чекав цього все моє життя, те, що може вилікувати мене".
Категория: Наука
Ти дійсно грав з матір\'ю-природою\'
